多くの遺伝性疾患のなかでも診断法・治療法がもっとも進歩したといわれるライソゾーム病について，早期診断と治療に必要なすべてを，第一線で活躍する専門家が最新情報にアップデート． 近年新しい治療法が次々と見出されている酵素補充療法，薬理学的シャペロン療法，基質合成抑制療法などの成果を詳述．また，患者の成長...

ライソゾーム病のすべて 衞藤 義勝（脳神経疾患研究所先端医療研究センター．東京慈恵会医科大学名誉教授） 　このたび，ライソゾーム病の特集が組まれ，著者が企画者として編集を依頼された．ライソゾーム病はご承知のように希少疾患であり，約20,000の遺伝子病のうちもっとも病因解析，治療が進歩している疾患で...

約20,000の遺伝子病のうちもっとも病因解析，治療が進歩しているライソゾーム病の最新知見がこの一冊に！ ●これまで治療が不可能といわれてきたライソゾーム病を含む遺伝疾患の治療法の開発が、この30年間で急速に進んでおり、最近では遺伝子治療の成功例が多数報告されるようになった． ●このようなライソゾー...