組織再生を目指した研究開発

機能不全になった組織，臓器の機能を回復させる再生医療により，これまで有効な治療法のなかった疾患の治癒が期待されている．とりわけ日本では山中伸弥博士による人工多能性幹細胞 induced pluripotent stem cells（iPS 細胞）の樹立成功以来，iPS細胞から機能性細胞を分化誘導し，それらを移植することで組織再生を目指す医療の開発が精力的に進められてきた．滲出型加齢黄斑変性患者を対象として世界で初めて自己iPS細胞由来網膜色素上皮シートを用いた移植手術が行われたことを皮切りに，iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたParkinson病治療やiPS細胞から作製した心筋細胞シート移植による心機能再生を目指した治療など複数の医師主導治験も実施されており，着実に成果を上げている．これらの取り組みは国民からの期待も大きいが，現状では現場に実装されるまでには至っていない．一方で，iPS細胞の樹立成功を契機として，世界中で体細胞の運命転換を目指した研究が飛躍的に発展した．転写因子をコードする遺伝子セットを発現誘導することで，特定の分化細胞を別の種類の細胞へと変化させることが可能となり，このようなダイレクトリプログラミングを利用した組織再生の研究開発も活発になってきた．さらに，ゲノム編集技術の進歩により，生体内および生体外において遺伝子導入が可能となり，失われた細胞機能を回復させたり，細胞に新たな機能を付与したりできることが実証されつつある．このような遺伝子導入技術と細胞移植技術を組み合わせた新たな再生医療の開発も進んでいる．

本特集では，組織再生に関連した研究領域で世界を牽引する研究者たちに細胞移植による再生医療の開発や，遺伝子導入による臓器機能回復を目指した研究開発の最新の動向をご紹介いただいた．本特集で紹介した研究開発の多くは，実臨床への応用にはまだ時間を要することが予想されるものの，様々な臓器での組織再生における最新の研究成果に対して，読者それぞれの視点から日々の病理診断や病理学研究との接点を見出していただけることを期待したい．

山田泰広 ［東京大学大学院医学系研究科 分子病理学］
羽賀博典 ［京都大学医学研究科 病理診断学］