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  • 実験医学増刊 Vol.38 No.2 いま、本格化する 遺伝子治療

実験医学増刊 Vol.38 No.2 いま、本格化する 遺伝子治療

  • ISBN : 9784758103848
  • ページ数 : 240頁
  • 書籍発行日 : 2020年1月
  • 電子版発売日 : 2020年2月12日
  • 判 : B5判
  • 種別 : eBook版 → 詳細はこちら
販売価格 (ダウンロード販売)
¥5,940 (税込)
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商品情報

令和になって国内承認の相次ぐ、いまもっとも注目される遺伝子治療。ベクター開発・ゲノム編集の基盤技術の詳説から、CAR-T細胞療法など実用化の最前線、規制・知財・医療経済的の視点まで、この1冊でカバー!

■ 序文

遺伝子治療はしばらく停滞していたが,今,再び世界的に脚光を浴びている.開発当初は,オーソドックスな造血幹細胞遺伝子治療に関する研究が進められ,2000 年に,遺伝子治療単独での世界初の成功がX 連鎖重症複合免疫不全症(X-SCID)の患児で報告された.漸く遺伝子治療法開発の意義がクリアに証明されたと沸き返ったが,その造血幹細胞遺伝子治療を受けた患児が次々と白血病を発症し,急ブレーキがかかってしまった.原因究明で,レトロウイルスベクターによる遺伝子導入で生ずる挿入変異が白血病発生の契機となったことが明らかとなり,遺伝子治療自体の安全性が疑問視されるようになった.しかし,2008年頃から,AAV ベクターを用いた遺伝子治療で,パーキンソン病,AADC 欠損症,レーバー先天性黒内障,血友病,脊髄性筋萎縮症などに対して臨床的有効性が次々と示されるようになり,再び遺伝子治療に対する期待が膨らむようになった.造血幹細胞遺伝子治療もベクターの改良により,白血病の発生はみられなくなっている.さらにレンチウイルスベクターを使うことにより,副腎白質ジストロフィー(ALD)のような中枢神経症状をきたす疾患でも造血幹細胞遺伝子治療の有効性が示されるようになった.また,がんに対する遺伝子治療では,キメラ抗原受容体(CAR)-T 細胞療法が大きな発展を遂げている.特に,CD19-CAR-T 細胞療法がB 細胞性腫瘍(白血病やリンパ腫)に対して驚異的な治療効果を発揮し,大手製薬企業やベンチャー企業が競ってこの分野に参入することになった.

欧米では,2012 年にAAV ベクター製剤のグリベラがリポタンパク質リパーゼ欠損症に対して承認され,2016 年にはADA 欠損症に対する造血幹細胞遺伝子治療が承認された(ストリムベリス).2017 年には,CD19-CAR-T 細胞療法が再発難治性の白血病やリンパ腫に対して承認された(キムリア,イエスカルタ).また同年,網膜疾患に対するラクスターナが承認された.さらに,2019 年には,β - サラセミアに対するジンテグロ,脊髄性筋萎縮症に対するゾルゲンスマの承認など,遺伝子治療商業化の勢いが世界的に本格化してきている.最近のトピックスとなっているゲノム編集技術の遺伝子治療への応用も急速に進展しており,さまざまな戦略の臨床試験もすでにはじまっている.

以上のように,遺伝子治療の実用化研究が驚くべき勢いで発展,活発化してきており,本増刊号はその歴史的経緯から最新動向まで,要領よく把握できるような構成となっている.学生,若手の研究者や医師,企業の開発関係者など,遺伝子治療に関心のある多くの皆さんに有用な情報を提供できるものと確信している.



2019年2月

小澤 敬也

■ 目次

概論 遺伝子治療の本格的幕開け─その概念・歴史・最新動向

第1章 遺伝子治療の基盤技術

1.AAVベクターおよびAAVベクター遺伝子治療の概要

2.レンチウイルスベクター

3.ゲノム編集による遺伝子治療の現状と問題点

第2章 造血幹細胞遺伝子治療

1.原発性免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療

2.ライソゾーム蓄積症の造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の進歩

3.造血幹細胞遺伝子治療の課題と展望

第3章 AAVベクター遺伝子治療

Ⅰ.局所投与による方法

1.脳をターゲットとした遺伝子治療

2.網膜変性疾患に関する遺伝子治療

Ⅱ.静脈注射による方法

3.血友病に対する遺伝子治療

4.脊髄性筋萎縮症や筋ジストロフィーに対する遺伝子治療

Ⅲ.AAVベクター遺伝子治療の課題と展望

5.AAVベクターの大量製造法と精製法

6.AAVに対する中和抗体の問題と対策

7.AAVベクターのカプシド改変─対象疾患拡大に向けて

第4章 遺伝子改変T細胞療法

Ⅰ.遺伝子改変T細胞療法の現状

1.造血器腫瘍に対するCAR-T細胞療法

2.固形がんに対するTCR-T細胞療法

3.ゲノム編集技術の応用─ユニバーサルCAR-T,免疫チェックポイント阻害など

Ⅱ.遺伝子改変T細胞療法の課題と展望

4.CARの構築と改良─長期的有効性を高める戦略

5.固形がんに対する新たな複合免疫療法の考え方

第5章 その他の遺伝子治療関連ストラテジー

Ⅰ.腫瘍溶解性ウイルス療法

1.食道がんに対する放射線併用遺伝子組換えウイルス療法

2.がんに対するウイルス治療の現状

3.メラノーマおよび膵がんに対するHSV-1自然変異株C-REV

Ⅱ.プラスミドDNA筋注法

4.プラスミドDNA筋注による重症虚血下肢に対する遺伝子治療─日本初の遺伝子治療薬コラテジェンの誕生

第6章 規制・知財・医療経済的視点

1.日本における遺伝子治療の規制

2.ゲノム編集遺伝子治療のPoints-to-Consider

3.遺伝子治療の商業化に向けた知財の視点

4.高額医療に対する医療経済的視点

第7章 最近のトピックス

1.遺伝子ノックアウトを利用したゲノム編集治療─HIV感染症やサラセミアの場合

2.造血幹細胞のゲノム編集治療に向けた基盤技術開発

3.AAVベクターを用いたin vivoゲノム編集治療

4.がん特異的抗原の探索とCAR-T細胞療法への応用

5.非ウイルス遺伝子改変法によるCAR-T細胞療法の開発と臨床応用

6.がん特異的なネオアンチゲンを標的としたTCR-T細胞療法

7.iPS細胞技術を用いる若返りT細胞療法の開発─実臨床に向けた開発戦略

索引

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