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- CLINICAL NEUROSCIENCE Vol.41 2023年5月号 核酸医薬と神経疾患
商品情報
内容
核酸医薬は,天然型核酸(DNA,RNA)や人工核酸を基本骨格とする医薬品で,従来の医薬品ではターゲットにしにくい細胞内の標的分子を標的にすることが可能になります.近年,難病の多い神経疾患に対しても開発が積極的に進められ,デュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症の治療に明るい光を投げかけています.この特集では核酸医薬の基礎から臨床応用まで,特に神経疾患の治療における研究開発の動向について解説しています.
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序文
核酸医薬と神経疾患
2019年12月に中国湖北省武漢市から発し全世界に感染大流行した新型コロナウイルス感染症(COVID—19)は,現時点で足かけ4年が経過したが,いまだに完全収束する徴候を見せていない.それは病因であるSARS—CoV—2に対する決定的な抑制作用を有する抗ウイルス薬がいまだに開発されていないためである.しかし,COVID—19に対するワクチンは驚くべき速さで複数開発されそして製品化され,発症予防の有力手段として全世界で使用されている.
ワクチンには,不活化ワクチン,組換えタンパクワクチン,ペプチドワクチン,mRNAワクチン,DNAワクチン,ウイルスベクターワクチンなど様々な種類がある.不活化ワクチン,組換えタンパクワクチン,ペプチドワクチンは不活化した新型コロナウイルスの一部やウイルスの一部のタンパクを人体に投与し,それに対して免疫を賦活させる.一方,mRNAワクチン,DNAワクチン,ウイルスベクターワクチンはウイルスの遺伝情報をそれぞれmRNA,DNAプラスミドとして,ヒトに投与することにより,ヒトの細胞内に入り,ウイルスの構成タンパク質を作ることにより,そのウイルスのタンパク質に対する抗体産生を促す.これが核酸医薬であり,天然型核酸(DNA,RNA)や人工核酸を基本骨格とする医薬品である.すなわち標的核酸と特異的に塩基対を形成することによって作用を発揮する.核酸医薬は従来の医薬品ではターゲットにしにくい細胞内の標的分子を標的にすることが可能であり,高い特異性を有する.さらに化学合成により製造可能であるために,治療標的分子を見いだすことができれば比較的短時間で製剤化しやすい利点を有する.COVID—19に対するmRNAワクチンで示されたように,きわめて短期間での創薬が可能であったことはその証左であろう.
近年,CMV性網膜炎,滲出型加齢黄斑変性症,高コレステロール血症,高カイロマイクロン血症,B型肝炎,急性肝性ポルフィリン症,遺伝性ATTRアミロイドーシス,原発性高シュウ酸尿症などの疾患に対して核酸医薬が開発され臨床応用されている.さらに,難病の多い神経疾患に対しても開発が積極的に進められ,デュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症の治療に明るい光を投げかけている.このような状況にある核酸医薬について,その基礎から臨床応用まで,特に神経疾患の治療における研究開発の動向について本領域の専門家の方々に執筆をお願いした.神経疾患治療における核酸医薬の登場と今後の展望につき読者の理解が深まれば幸いである.
鈴木則宏
目次
Main Theme:核酸医薬と神経疾患
A.総論
核酸医薬―オリゴ核酸で構成される新しいくすり井上貴雄
核酸医薬による分子標的メカニズム吉岡耕太郎 他
核酸医薬開発の課題と今後の展望小比賀聡
B.核酸医療の基礎知識
アンチセンス核酸の基礎―構造と作用機序山口卓男
mRNAの発現制御機構―siRNAとmiRNAの比較小林芳明 他
神経疾患治療へ応用が期待されるmRNA医薬位高啓史
DNA/RNAヘテロ2本鎖核酸永田哲也
アプタマー―加齢黄斑変性への適応中村義一
核酸医薬とゲノム編集技術三瓶 悠 他
修飾核酸秋田智香 他
核酸医薬とゲノム・RNAデータベース河合 純
アンチセンス核酸の毒性と回避正木慶昭
核酸医薬のオフターゲット効果に起因する毒性の予測・評価法吉田徳幸 他
C.核酸医薬のDDS(drug delivery system)
核酸医薬のDDS技術西山伸宏 他
核酸デリバリーの現状と課題宮田完二郎 他
リガンドコンジュゲートによる受容体介在デリバリー内藤 瑞
DNAオリガミによる分子デリバリー遠藤政幸
非侵襲的核酸デリバリー金沢貴憲
D.薬物動態
核酸医薬品の体内動態とその制御西川元也
核酸医薬の細胞内動態小野大介
核酸分解酵素原倫太朗
E.創薬・医薬開発
RNA編集を応用した疾患治療の展望河原行郎
長鎖ノンコーディングRNAによる細胞内構造構築と遺伝子発現制御廣瀬哲郎
F.疾患治療
神経変性疾患に対する核酸医薬開発中山東城
筋ジストロフィー越後谷裕介 他
福山型筋ジストロフィー戸田達史
脂質異常症斯波真理子 他
脊髄性筋萎縮症(小児)齋藤加代子
脊髄性筋萎縮症(成人)佐橋健太郎 他
パーキンソン病木村康義 他
遺伝性ATTRアミロイドーシス(トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー)関島良樹
連載
細胞のメカニズムと神経疾患
[生殖に関連する新しい神経内分泌機構(2)]
新しい生殖制御神経内分泌制御機構とそれに伴う様々な環境因子の連関小澤一史
脳と神経の医学の歴史
ヴェサリウス『ファブリカ』による脳の解剖学坂井建雄
臨床医のための神経病理 再入門(編集協力:亀井 聡)
COVID-19(SARS-CoV-2感染症)峰 宗太郎 他
臨床中枢神経生理A to Z
[聴覚誘発電位(2)]聴性中間潜時反応(MLR)加賀佳美
Q&A―神経科学の素朴な疑問
勉強すると眠くなるのはなぜですか?南 陽一 他
検査からみる神経疾患
錯視(パレイドリア)の検査小林俊輔
ニューロサイエンスの最新情報
背側運動前野と前補足運動野の役割はどう異なるか―順序動作での活動比較虫明 元
素顔のニューロサイエンティスト
Amy Brodtmann泉尾直孝
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書籍情報
- ISBN:9784002104105
- ページ数:160頁
- 書籍発行日:2023年5月
- 電子版発売日:2023年4月19日
- 判:AB判
- 種別:eBook版 → 詳細はこちら
- 同時利用可能端末数:3
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